哪里治白癜风的医院好 https://m-mip.39.net/nk/mipso_6983144.html多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。
目前WHO将其归为B细胞淋巴瘤的一种，称为浆细胞骨髓瘤/浆细胞瘤，因此其属于血液系统恶性肿瘤。
其特征为骨髓浆细胞异常增生伴有单克隆免疫球蛋白或轻链（M蛋白）过度生成，极少数患者可以是不产生M蛋白的未分泌型MM。
多发性骨髓瘤的临床表现多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出现各种细菌性感染。
在中国，多发性骨髓瘤的5年生存率不足40％，个体异质化比较明显。
多发性骨髓瘤的患病诊断率并不理想，一般而言，血液系统恶性肿瘤的诊断及治疗较实体瘤而言更具挑战性且伴随高昂的成本，从而导致其医疗费用较高。
目前诊断血液系统恶性肿瘤所需的方法及技术包括淋巴结活检、外周血检测、骨髓活检、免疫检测、流式细胞术、放射性检查、染色体分析、DNA测序技术等，这些方法及技术昂贵、耗时、操作复杂且涉及放射性污染。
确诊多发性骨髓瘤后的分期治疗及血液系统恶性肿瘤的治疗方案通常亦较为复杂且成本高昂。未能及时进行相关诊断会导致多发性骨髓瘤患者的诊断不足及治疗不足。
在美国，多发性骨髓瘤多见于老年患者，诊断的中值年龄为70岁，中国为60岁，该差异可能跟中国多发性骨髓瘤患者诊断不全、治疗不足有关。
多发性骨髓瘤为全球第二常见的血液系统恶性肿瘤，仅次于DLBCL（弥漫大B细胞淋巴瘤）。中国多发性骨髓瘤的新发病例从年的18,例增至年的20,例，年复合增长率为3.1%。
随著中国老龄化人口增加，多发性骨髓瘤的新发病例预计将增至年的23,例，自年起的年複合增长率为2.9%，并进一步增至年的27,例，年复合增长率为2.5%。
中国多发性骨髓瘤的新发病例数及患病人数（引自：Globocan、弗若斯特沙利文分析）
年中国可治疗复发╱难治性多发性骨髓瘤患者数量达到68,例，预计到年将增至,例，自年起的年复合增长率为13.3%，到年进一步增至,例，自年起的年复合增长率为9.1%。
中国可治疗复发╱难治性多发性骨髓瘤患者人数（引自：Globocan、弗若斯特沙利文分析）
与多发性骨髓瘤发生率相比，中国可治疗复发╱难治性多发性骨髓瘤人群的增长率相对较高，这主要归因于治疗率的提高、接受治疗的患者生存期延长。
目前中国针对多发性骨髓瘤的靶向治疗方案可以分为三类：免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗。在中国，符合移植条件的患者通常在移植前接受一线联合治疗，主要使用蛋白酶体抑制剂（硼替佐米）及╱或免疫调节剂（沙利度胺或来那度胺），以及化学疗法和地塞米松。单药硼替佐米、来那度胺或沙利度胺通常用于移植后的维持治疗。中国约90%的多发性骨髓瘤患者（包括许多适合移植的患者）由于各种原因无法接受干细胞移植治疗。对于此类患者，推荐的一线治疗为联合治疗。联合疗法中使用的药物将取决于患者的年龄、疾病危险因素和体能状态。
复发╱难治性多发性骨髓瘤的二线治疗方案建议与一线治疗方案药物作用机制不同。该原则同样适用于末线治疗方案。因此，一旦免疫调节剂或蛋白酶体抑制剂对患者难治，则考虑使用抗CD38单抗。
中国多发性骨髓瘤的用药流程图对以上流程图的几点注解如下：上文已经提到，中国的多发性骨髓瘤患者通常在早期治疗方案中接受两药及三药联合方案，很快就已用尽不同作用机制的现有治疗方案，经过短周期的治疗之后，便陷入无药可用的尴尬处境。事实上，对于当前药物类别复发或难治性的患者，需要更多具有新作用机制的新型疗法。在美国，复发及╱或难治性患者正在使用各类的新获批准或实验性疗法，包括新的蛋白酶体抑制剂（如阿普佐米和马利佐米）以及细胞疗法（如CAR-T疗法）。
相比美国，中国市场对多发性骨髓瘤的创新治疗滞后，缺乏从海外市场引进的新治疗方案。中国多发性骨髓瘤患者可用的治疗方案数量极为有限，并且可用治疗的作用机制亦较落后。
例如，二代蛋白酶体抑制剂卡非佐米尚未在中国获批。此外复发╱难治性多发性骨髓瘤的其他创新药，如XPO1抑制剂selinexor、免疫调节药物（「IMiD」）泊马度胺、HDAC抑制剂帕比司他、抗CD/SLAMF-7抗体依托珠单抗或三线疗法BCMA靶向药物(belantamabmafodotin)等均未在中国获批。
此外，抗CD38单抗、达雷妥尤单抗在中国已商业化，但并未被纳入国家医保目录。
可喜的是，截至目前，中国有四个靶向治疗候选药物及一款细胞治疗候选药物正在进行多发性骨髓瘤治疗的II期或III期临床开发。
值得一提的是，CAR-T疗法正处于大量研究中，且预计将被引入中国及其它亚太地区的多发性骨髓瘤市场。然而，对于CAR-T治疗后疾病进展或对CAR-T治疗无应答的患者，缺乏治疗选择。此外，CAR-T治疗可能导致患者的T细胞疲劳，将对末线治疗中依赖T细胞功能的现有治疗方案（如IMiDs及抗CD38单抗）的疗效产生不利影响。
总而言之，中国多发性骨髓瘤的可用药非常有限，较美国差距明显，鉴于国内此病的发病率和现存病例增长明显，国内药企可积极布局相关药物，期待中国在这方面疾病的治疗上有更多更好的靶向或免疫药物上市，造福更多适应症患者。
参考：
1.弗若斯特沙利文分析报告.2.中国临床肿瘤协会(CSCO).
3.来那度胺、硼替佐米迎强大对手，强生多发性骨髓瘤新药国内获批上市！
4.“来那度胺”国家队再添丁，豪森4类申报上市。
5.李昕,侯健.单克隆抗体治疗多发性骨髓瘤新进展[J].临床血液学杂志,,v.33;No.(04):16-20.
6.吕鹏.来那度胺联合环磷酰胺、低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤临床观察[J].中国实用医药,.
7.德琪医药上市招股书.
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
